Trikafta : Κριτήρια ένταξης στο πρόγραμμα πρώιμης πρόσβασης 

0

Αγαπητοί ασθενείς, γονείς και φίλοι,

θα θέλαμε να σας ενημερώσουμε σχετικά με τα κριτήρια ένταξης στο  πρόγραμμα ατομικής πρώιμης πρόσβασης που ξεκίνησε και στην χώρα μας. Η ατομική πρώιμη πρόσβαση δίνεται δωρεάν, ύστερα από ατομικό αίτημα του θεράποντος ιατρού, για τον κάθε ασθενή. Τα κριτήρια τα θέτει η φαρμακευτική εταιρεία, ενώ η εταιρεία (CRO) PAREXEL έχει αναλάβει τις διαδικασίες εκ μέρους της φαρμακευτικής εταιρείας, η οποία ήρθε σε επικοινωνία με τους γιατρούς των Μονάδων Κ.Ι. την Τρίτη 28/4. Από την στιγμή που γίνουν όλες οι απαραίτητες διαδικασίες (προστασία προσωπικών δεδομένων, κλπ) οι θεράποντες ιατροί θα έχουν πρόσβαση στα ακριβή κριτήρια μέσω ειδικής πλατφόρμας και θα μπορούν να γνωρίζουν το σύνολο των ασθενών που τα τηρούν.

Το πρόγραμμα θα αφορά ασθενείς με κυστική ίνωση ηλικίας 12 ετών και άνω που είναι ομόζυγοι για τη μετάλλαξη F508del ή ετερόζυγοι για τη μετάλλαξη F508del και έχουν μια από τις μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR που χαρακτηρίζονται ως Minimal Function, που βρίσκονται σε κρίσιμη κατάσταση και χωρίς εναλλακτική θεραπευτική επιλογή. Προκειμένου κάποιος ασθενής να μπορέσει να ενταχθεί στο πρόγραμμα, θα πρέπει να πληροί συγκεκριμένα αντικειμενικά κλινικά κριτήρια που θα επιβεβαιώνουν τη σοβαρότητα (ή εναλλακτικά την κρισιμότητα) της κατάστασής του.

Σύμφωνα με τις τελευταίες πληροφορίες μας, το ποσοστό της αναπνευστικής λειτουργίας (fev1) είναι πρωταρχικής  σημασίας και από όσο γνωρίζουμε θα πρέπει να είναι  μικρότερο του 40% για ετεροζυγώτες (με μια από τις μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR που χαρακτηρίζονται ως Minimal Function) και μικρότερο του 30% για ομοζυγώτες, ενώ θα πρέπει να τεκμηριωθεί με δύο σπιρομετρήσεις με χρονική διαφορά μεταξύ τους τουλάχιστον 2 μήνες. Όταν έχουν το σύνολο των κριτηρίων οι γιατροί θα έρθουν οι ίδιοι σε επικοινωνία μαζί σας , καθώς θα χρειαστεί και σχετική φόρμα συναίνεσης του ασθενούς. Τέλος, η διαδικασία για να φτάσει το φάρμακο στα χέρια του ασθενούς μπορεί να διαρκέσει κάποιες εβδομάδες.

Share.

Leave A Reply