H νόσος του Crohn είναι μια χρόνια φλεγμονώδης νόσος του εντέρου, στην οποία το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται στον γαστρεντερικό σωλήνα, επηρεάζοντας οποιοδήποτε μέρος του γαστρεντερικού σωλήνα από το στόμα ως τον πρωκτό και προκαλώντας μια ευρεία ποικιλία συμπτωμάτων. Η περιεδρική νόσος ή ταπεριεδρικά συρίγγια όπως λέγεται, είναι μία από τις πιο σοβαρές επιπλοκές της νόσου Crohn, που οδηγεί σε τοπική, εμμένουσα φλεγμονή γύρω από τον πρωκτό. Η καθημερινότητα των ασθενών με αυτήν την επιπλοκή είναι δυσβάσταχτη διότι τα περιεδρικά συρίγγια επιβαρύνουν δραματικά την ποιότητα ζωής και τη λειτουργικότητα των ασθενών, ιδίως των νέων σε ηλικία ασθενών.
Για τη νέα θεραπεία μίλησε ygeiamou.gr ο αναπληρωτής καθηγητής Χειρουργικής της Β’ Χειρουργικής Κλινικής στο Αρεταίειο Νοσοκομείο, κ. Ιωάννης Παπακωνσταντίνου, ο οποίος πραγματοποίησε την έγχυση της καινοτόμου θεραπείας αρχέγονων κυττάρων (βλαστοκυττάρων), της Δαρβαδστροσέλης (Darvadstrocel) σε 27χρονο ασθενή.
«Περίπου 1 στα 3 άτομα με νόσο του Crohn αναπτύσσουν περιεδρικά συρίγγια σε κάποιο στάδιο της νόσου. Στην Ελλάδα, ο αριθμός των ασθενών με βαριά νόσο εκτιμάται ότι δεν υπερβαίνει τα 1.000 άτομα», σύμφωνα με τον αναπληρωτή καθηγητή Χειρουργικής.
Ο κ. Παπακωνσταντίνου εξηγεί πώς η νόσος επιδεινώνει δραματικά την ποιότητα ζωής νέων, κατά κύριο λόγο, ασθενών, οι οποίοι πρέπει να διαχειριστούν τον περιορισμό της λειτουργικότητάς τους και κατ᾽ επέκταση, της κοινωνικής τους ζωής: «O ασθενής μπορεί να αισθάνεται πόνους, ιδίως κατά την αφόδευση, να αντιμετωπίζει ακράτεια και να έχει εκροή πύου/βλέννηςαπό το συρίγγιο. Τελικά ο ασθενής μειώνει τις φυσικές του δραστηριότητες, απέχει ή και σταματά από την εργασία, καταλήγοντας συχνά σε κοινωνική απομόνωση και μειωμένη ή μηδενική σεξουαλική ζωή. Είναι χαρακτηριστικό πως οι ασθενείς αυτοί έχουν δηλώσει σε σχετικές μελέτες ότι θα αντάλλασσαν 5,3 χρόνια από την προσδοκώμενη ζωή τους, προκειμένου να απαλλαγούν από τα συμπτώματα της νόσου!».
Αναφερόμενος στη έγχυση της καινοτόμου θεραπείας αρχέγονων κυττάρων (βλαστοκυττάρων), της Δαρβαδστροσέλης (Darvadstrocel) σε 27χρονο ασθενή σημειώνει: «Είναι η πρώτη θεραπεία με βλαστικά κύτταρα που αναπτύσσεται από βλαστικά κύτταρα δότη, η οποία έλαβε άδεια κυκλοφορίας στην Ευρώπη. Αξιοποιεί τα αρχέγονα κύτταρα, δηλαδή τα βλαστοκύτταρα τα οποία προέρχονται από λιπώδη ιστό υγιών δοτών. Αυτά μετά από ειδική επεξεργασία, τοποθετούνται κατά μήκος του συριγγίου. Χάρη στην αντιφλεγμονώδη δράση τους μειώνεται η φλεγμονή, ενώ με τις ανοσο-ρυθμιστικές και ανοσο-τροποποιητικές τους ιδιότητες παρέχεται η δυνατότητα δημιουργίας νέου ιστού γύρω από το συρίγγιο, οδηγώντας στην επούλωση του» εξηγεί ο καθηγητής.
Η νέα θεραπεία, η οποία χορηγείται άπαξ και αποκλειστικά σε εξειδικευμένα κέντρα, προσφέρει υψηλά ποσοστά ίασης σε ασθενείς που έχουν εξαντλήσει προηγούμενες θεραπείες, ενώ είναι η πρώτη θεραπεία με χρήση αλλογενών βλαστοκυττάρων που εγκρίθηκε από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ).
Ο 27χρονος που έλαβε τη θεραπεία στο Αρεταίειο είναι προσώρας ο μόνος τυχερός που έλαβε την καινοτόμο θεραπεία. Κι αυτό διότι, το κόστος της φαρμακευτικής κυτταρικής αγωγής το ανέλαβε εξ ολοκλήρου η εταιρία Takeda Hellas, ανταποκρινόμενη σε σχετικό αίτημα του Αρεταίειου Νοσοκομείου, προκειμένου να δοθεί η δυνατότητα της θεραπείας στον 27χρονο. Σημειωτέον πως αν και το φάρμακο έχει εγκριθεί από τον ΕΜΑ και κυκλοφορεί στην Ελλάδα, δεν έχει λάβει τιμή αποζημίωσης από το υπουργείο Υγείας.
Η κυκλοφορία της καινοτόμου αυτής θεραπείας αρχέγονων κυττάρων, της Δαρβαδστροσέλης, – η οποία σημειωτέον είναι μία από 14 θεραπείες που έχουν χαρακτηριστεί «προηγμένες» (ΑΤΜΡ) από τον ΕΜΑ- προσφέρει μια ευκαιρία για πιθανή οριστική ίαση «εκ των έσω». Το Αρεταίειο Νοσοκομείο, πρωτοπορώντας στη μελέτη και ταχεία υιοθέτηση της καινοτομίας, έχει αναγνωριστεί ως ένα από τα εξειδικευμένα κέντρα στον κόσμο στα οποία μπορεί να χορηγηθεί η Δαρβαδστροσέλη. Η χορήγηση της καινοτόμου θεραπείας στον 27χρονο έδειξε πως η συνεργασία δημόσιου και ιδιωτικού τομέα μπόρεσε να δώσει τη μοναδική ευκαιρία θεραπείας σε έναν νέο άνθρωπο, αυξάνοντας σημαντικά την πιθανότητα να έχει μια φυσιολογική ζωή.